1 августа, 2016 
AdminGWP Международная команда ученых сообщила об успешных результатах генной терапии редких заболеваний наследственного характера, которая вызывает слепоту, как сообщает информационное агентство BBC.
Первый этап исследования участие участие 12 пациентов, которые страдают врожденным амаврозом Лебера. Это наследственное заболевание сетчатки, характеризуется невосполнимой гибели светочувствительных клеток, что впоследствии становится причиной резкого ухудшения зрения вплоть до полной потери, отсутствует реакция зрачка на свет, а также нистагмы.
Всем участникам, кто абсолютно ничего не видел, один глаз был включен в вектор с геном RPE65, его ошибка, и лежит в основе болезни. В заключение первого этапа в 2008 году. году, было выяснено, что экспериментальная терапия улучшила каким-то образом зрение у пациентов без возникновения каких-либо существенных побочных эффектов.
Далее трое участников тест ввели препарат генного типа AAV2-hRPE65v2 другими глазами. Как говорится в докладе, который был опубликован в издании Science translational medicine, это способствовало дальнейшему улучшению визуальных возможностей: пациенты уже могли видеть в условиях низкой освещенности, распознавать лица людей и позволить себе купить в магазине.
Доктор Манзар Аштари (Manzar Ashtari) Филадельфия Больница объявила о том, что при проведении функциональной магнитно-резонансной томографии, в головном мозге всех добровольцев, было видно, что активация визуальные центры мозга в момент рассматривания различных объектов. Джин Беннетт (Jean Bennett), руководитель исследования из Университета штата Пенсильвания, сказал, что теперь его команда намерена реализовать данный терапевтический метод, что второй глаз остался из девяти пациентов.
українська версія: Генотерапія обратился к зір сліпим пацієнтам
Опубликовано в рубрике